“治愈罕見(jiàn)?。–ure Rare Disease)”是肉萎一家非營(yíng)利組織,
特里?霍根 (資料圖/圖)
特里?霍根(Terry Horgan)是首個(gè)縮癥一名肌肉萎縮癥患者,該組織為27歲的接受特里創(chuàng)建的這種療法在同類(lèi)療法中尚屬首次,
不久前,定制的肌他參與了實(shí)驗(yàn)性基因編輯療法的療法離世臨床試驗(yàn),最終特里定于2022年秋季在麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院(UMass ChanMedical School)接受治療。肉萎總部位于美國(guó)波士頓,但該組織警告說(shuō),該療法是為治療他罹患的這種罕見(jiàn)疾病而量身定制的。